厚生科学審議会の第54回指定難病検討委員会(水澤英洋委員長)は31日、事務局の厚生労働省が提出した指定難病候補の47疾病について議論を開始した。初めて候補になった20疾病と継続審査となっていた27疾病が対象。この日は「LMNB1関連大脳白質脳症」など神経・筋疾患系を中心にした18疾病について審議し、1疾病を「了承」、3疾病を「要検討」とした。
同検討委は今後4回程度の審議を経て、今夏までには指定難病を決定する見通し。難病法では指定難病の要件として、発病機構が不明、治療方法が未確立、長期療養が必要、患者数が人口の0.1%以下、客観的な診断基準が確立――の5つを基本にし、指定されると医療費助成の対象になる。現在の指定数は4月施行分も含めて341疾病。