参議院厚生労働委員会は１４日、難病法案（新法）と改正児童福祉法案（小児慢性特定疾病治療研究事業改正法案）の審議にあたり、６人の参考人質疑を行った。
参考人は、難病法案については伊藤建雄・日本難病・疾病団体協議会代表理事▽福永秀敏・鹿児島共済会南風病院長▽福田富一・全国知事会社会保障常任委員長（栃木県知事）。小慢法案については福島慎吾・難病のこども支援全国ネットワーク常務理事▽五十嵐隆・国立成育医療研究センター理事長▽鈴木康友・指定都市市長会副会長（静岡県浜松市長）。
難病法案について、伊藤氏は難病対策の法制化を高く評価しながら、今後の課題として（１）他制度との整合性（２）自治体による格差への取り組み（３）医療費助成の低所得層対策、などを挙げた。福永氏は、高精度のデータベース構築の必要性を強調する一方で、希少性や重症度区分などを通じた対象疾病の絞り込みには、定期的な見直しを求めた。福田氏は、医療費助成における自治体の超過負担問題が解消する点を評価しながら、「入念な準備期間が必要」として両法案の早期成立を強く求めた。
小慢法について、福島氏は子供の難病の特性から医療、福祉、保健、教育などの総合支援が不可欠と強調、主要官庁である厚生労働省と文部科学省の連携について「大きな課題だ」と述べ、行政のタテ割りを批判した。
五十嵐氏は、難病児童の生存率が延びていることから、医療体制にとってはデータ登録やゲノム解析などの治療開発が重要になると述べ、成人に比べて十分ではなかった支援体制の充実を求めた。鈴木氏は、自治体として同法案を支持した上で、十分な周知期間の必要を訴えた。３氏とも、成人すると医療費助成の対象からはずれる疾病が出て来る「トランジッション問題」の早期改善を強く求めた。
